1、诺华（Novartis）

        入选理由：治疗癌症的CAR-T细胞疗法

        如果说新药上市是一种荣誉，诺华公司于2017年8月推出的新型CAR-T疗法Kymriah的意义更像是登陆火星。Kymriah用于治疗美国最常见的儿童癌症——复发或耐药性B细胞急性淋巴细胞白血病，是FDA批准的第一种基因治疗药物。这种药物为每个患者定制，治疗时需要提取患者的T细胞，重新设计使它们靶向肿瘤细胞表面的蛋白，然后回输到患者身体。在临床试验中，治疗三个月的总体缓解率为83％；许多患者已经坚持到了四年生存期。与宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）合作，诺华正在开发一系列CAR-T药物，用于治疗其他血液癌症和实体瘤。诺华首席执行官Vasant Narasimhan博士说：“我们想要解决最棘手的疾病，我们的愿景是创造一个没有儿童死于B细胞癌症的世界。”

        2、OneOme

        入选理由：根据DNA信息为患者“量体裁药”

        OneOme是梅奥诊所（Mayo Clinic）于2017年1月创立的公司，旨在将全面的、具有成本效益的药物基因解决方案整合到患者的临床护理中。该公司的主要产品是RightMed基因检测，可以为患者匹配抗抑郁药物或癌症药物，预测不良反应，减少用药失误。早期的药物基因组测试集中在检测特定的基因，但RightMed测试涵盖了23种基因，有数百种药物的适应症，这意味着它可以提高处方药的疗效。RightMed定价是349美元，低于大多数单基因检测产品，目前已经在22个国家的550多家医院和诊所推广。

        3、GE医疗（GE Healthcare）

        入选理由：为女性带来乳腺X线照相新选择

        作为医疗诊断设备的领先制造商，GE医疗2017年开发了一种新型乳房X线照相系统来检测乳腺癌。早期发现乳腺癌可将死亡风险降低25％至50％。但由于每年一次乳房X线检查所带来的不适，40％的欧洲女性和30％的美国女性会放弃筛查。位于巴黎郊外GE实验室的女性团队发明了一种3D乳房X光检查系统Senographe Pristina，可以让患者远程控制调整检查时使用的压缩量，有望改善乳房X线照片的体验。

        4、Syapse

        入选理由：让医生分享数据，改进癌症疾病管理

        基因组测试——医生研究患者肿瘤的基因突变类型以定制药物疗法——已经成为癌症护理不可分割的一部分。但要制定治疗计划，医生往往要先仔细查阅相似病例的数据。如果是在较小的医疗机构，或者是患有罕见癌症的患者，为了寻找相似病例，许多医生需要在自己所在的医院系统之外搜索。2017年，Syapse公司推出了Syapse数据共享网络，汇集了来自多个医院系统的医疗信息，包括匿名电子健康记录、病理报告和DNA测序数据，该平台可帮助全美的医生找到相似病例，从而为自己的患者制定具体治疗方法。美国多个地区的医院系统都使用了该网络。

        5、Sophia Genetics

        入选理由：开发无创液体活检产品

        Sophia Genetics公司成立于2011年，是一家总部位于瑞士的生物技术公司，专注于利用自有的人工智能技术Sophia AI开展基因组学研究。该公司利用其数据分析系统“Sophia数据驱动医学”（Sophia Data-Driven Medicine）和“下一代DNA测序”（NGS）为生物技术专业人员提供基因组研究。2017年，Sophia Genetics进入液体活检领域，使用Sophia AI解读血液、尿液和脑脊液中的循环肿瘤DNA和肿瘤细胞的信息。这使医生能够在早期阶段发现癌症，而无需等待数月才能看到影像扫描的肿瘤。Sophie AI目前被55个国家的400多家医疗机构使用，迄今已帮助诊断超过125,000名患者。

        6、Spark Therapeutics

        入选理由：通过基因疗法治疗遗传性失明

        2017年12月，Spark的创新基因疗法Luxturna获得FDA批准用于治疗由RPE65基因突变引起的先天性视力丧失，使其成为第一个对遗传疾病进行基因治疗的生物技术公司。Luxturna将工程病毒颗粒直接注入视网膜，病毒颗粒含有正确的RPE65基因拷贝，它取代了视网膜细胞中的突变型，显著改善了临床试验中患者的视力。虽然该眼疾在全球各地有几千名患者，但它的成功上市可能为其他基因疗法打开大门，最终可能治疗许多其他已知导致失明的突变。

        7、百健（Biogen）

        入选理由：研发出治疗脊髓型肌萎缩的疗法

        Biogen专注于研究神经疾病和神经退行性疾病的疗法。凭借近40年的经验，Biogen为多发性硬化症患者提供了五种“疾病改善”疗法和一种对症疗法，并且开发出了唯一一款获得美国批准治疗脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy）的疗法。Biogen正在对阿兹海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病进行深入研究，寻找基因治疗方面的突破；还与宾夕法尼亚大学合作，致力于开发中枢神经系统的新疗法。Biogen最受关注的阿兹海默病在研新药Aducanumab的临床结果预计要到2020年才能获得。

        8、Synthego

        入选理由：提高CRISPR基因编辑的效率

        CRISPR/Cas9这一快速高效的基因编辑技术面世五年以来，已经彻底变革了医学研究和药物开发。但是这个基因编辑过程仍然需要耗费大量时间来鉴定和构建“向导RNA（guide RNA）”的片段，以定位待剪切或修饰的特定基因。2016年成立的Synthego公司专门开发合成向导RNA的试剂盒，可以靶向从细菌到人类各种物种的DNA，从而使CRISPR基因编辑更容易。通过密集的自动化操作，Synthego已将合成向导RNA的成本降低了80％，并大幅提高了生产速度——客户可以在线下单并在几天内获得产品，而不需要花费几周的时间自行构建。Synthego在全球30多个国家拥有1000多家客户，与世界前十大生物医药公司都有合作。2017年，CRISPR技术的共同发现者Jennifer Doudna博士成为该公司的投资人。

        9、WuXi NextCODE

        入选理由：构建全面的基因组大数据平台

        随着DNA测序的发展，产生了庞大而且具有价值的基因组数据。WuXi NextCODE帮助研究人员管理和理解基因组学数据。WuXi NextCODE业务范围覆盖全球，是多个国家级人口基因组项目的合作伙伴，例如英国国家基因组学计划、卡塔尔国家基因组计划、新加坡全人口规模基因组研究项目以及精准医学计划。WuXi NextCODE的客户包括波士顿儿童医院、哈佛大学和斯坦福医学院、科赫研究所这些有名的科研机构，以及Foundation Medicine、23andMe这些公司。

        10、Ginkgo Bioworks

        入选理由：高效生产工业用途的微生物组产品

        自2008年成立以来，由麻省理工学院（Massachusetts Institute of Technology）毕业生创立的Ginkgo Bioworks一直是计算机科学和合成生物学的先驱，它彻底改变了行业用途的微生物定制生产。2017年，该公司从比尔•盖茨Cascade基金等投资者处获得了2.75亿美元的D轮融资，总估值超过10亿美元，并在波士顿海港总部开设了第三家生物“代工厂”。这是一家高度自动化的工厂，可以设计和放大生产酵母和其他生物工程的微生物，用于生产香料、芳香剂和工业酶，服务于健康和美容、食品、纺织、农业、能源和药品等行业的客户。Ginkgo Bioworks已经与拜耳（Bayer）达成合作开发农业产品，并且收购了DNA合成制造商Gen9以进一步提高其生产能力。

        参考资料：

        [1] THE WORLD’S MOST INNOVATIVE COMPANIES 2018

来源：药明康德